监管科学促进医药创新——2019 DIA中国年会开幕
作者：储旻华
每年五月，以监管科学和临床为重点的DIA中国年会，已经成为医药研发领域的一大盛会。每年此时，来自药研领域各位专家和从业人员齐聚一堂，交流学术和实践，扩大职业网络，展示专业服务。
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今年5月21-23日，2019 DIA中国年会再次在北京国际会议中心召开。
本届会议的主题是“初心成就未来，聚力推动发展”，会议将以药品监管科学为核心，着力关注中国的药品安全和质量。在接下来两天半的时间里，将计划围绕监管科学、ICH指南的实施与新进展、临床运营和质量合规、临床安全和药物警戒、数据标准等领域设立14个专题80余个分会场，助力夯实新药研发基础，促进高质量的新药开发，切实满足患者的需求。
回顾药监改革成就的短片
揭开了2019 DIA中国年会的序幕
DIA中国区董事总经理朱立红宣布会议正式开幕。朱立红女士表示，中国正在从仿制药大国向创新药大国迈进，DIA有幸参与并见证了中国国家药监局加入ICH这样一个里程碑的事件。她将大会的主题概括为“ASPIRATION”，希望每一位与会者能够保持初学者的心态，百折不挠，推进中国的医药发展，更好地服务中国和全球的患者。
DIA全球首席执行官Barbara Lopez KUNZ 女士接下来致欢迎词。她很高兴继去年年会后，今年能再一次亲历DIA中国年会。Kunz女士说，中国已成为世界第二大经济体，并在不断向前发展中，她很高兴十一年前DIA来到中国，为中国的医药创新体系建设发挥作用。Kunz女士强调，DIA不仅仅是一个会议，作为一个跨学科的专业平台，DIA在亚洲、欧洲、中东、美洲等全球各地为医药研发人员提供了学习、交流和分享的平台，引领行业的发展。
本届会议的主席是上海交通大学附属胸科医院肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授。陆舜教授用英文发表了简短的致辞。他表示，随着人口老龄化，我国的新药研发正面临着新的问题，这需要大家开展跨界合作，有崭新的视角，去找到解决方案，为中国未来的药品研发带来更多的创新和成就。
接下来，美国食品药品管理局（FDA）政策和战略副局长Mark ABDOO介绍了FDA最近进行的机构改革。据Abdoo介绍，FDA成立了全球政策研究中心，对全球合作办公室进行了结构组合，形成包括三大板块——国际贸易、国际合作和国际互相认可的新模式。FDA希望藉此做到政策的一致性，发展全球合作伙伴关系，同时通过收集和分享健康数据，进一步提升其监管体系，确保产品的质量、疗效和安全。
颁发DIA Inspire Award
今年各个奖项的获奖者分别是
DIA中国健康卫生杰出贡献奖
解放军东部战区总医院全军肿瘤中心主任秦叔逵教授
上海四叶草罕见病家庭关爱中心
DIA中国卓越服务奖
北京协和医院临床药理中心胡蓓教授
辉瑞药物安全团队亚太区负责人唐雪
江苏恒瑞医药临床数据科学中心副总经理颜崇超博士
北京晓通明达科技有限公司咨询顾问陈华
DIA中国未来领袖奖
北京协和医院临床药理研究中心I期临床研究室 I期病房负责人陈锐医学博士
DIA中国活跃学术社区奖
DIA中国临床项目管理社区
DIA中国最具潜力学术社区奖
DIA中国数字化健康社区
颁奖典礼后
是主旨演讲环节
第一位主旨演讲嘉宾是日本国家全球健康与医学中心名誉主任、日本药品与医疗器械管理综合机构（PMDA）前理事长近藤达也医学博士，他演讲的题目是“监管科学在日本PMDA的实施与经验分享”。
近藤达也博士曾经担任PMDA理事长长达11年，他首先回顾了过去十多年间日本PMDA的工作历程。2008年日本也经历了一段药物上市滞后期，当时一个新药在全球首次获批上市后，平均要晚4年才能在日本获批，是全球主要的六家监管机构中最慢的。为此，PMDA进行了一系列的改革，人员从2008年的256人增加至2018年的915人。不仅如此，PMDA还对这些人员进行了良好的培训。此外，PMDA还建立了监管框架，包括制定新的法规，并考虑转化医学的要求，建立模型进行模拟，制定指南，并建立起产品的审评标准，以鼓励创新产品的开发。
不仅如此，PMDA还积极推动和完善监管科学的发展，与学术界开展合作，特别是加强了国际间的合作。为此，PMDA成立了一个科学委员会，提供平台，让研究人员、学术界和监管机构的人员能分享他们的经验和知识，讨论药品开发的科学和技术问题。2018年4月，PMDA还建立了监管科学中心，发挥指挥部的工作，对药品安全和质量问题进行科学考量，并和利益相关方接触。
通过一系列的举措，2014-2016年，连续三年，PMDA在药品审批时间上都在全球主要监管机构中位居前列。
目前，为了进一步提升药品的可及性，鼓励新的更为有效、安全的产品推向市场，PMDA还在对监管系统进行简化，以降低研发成本。2013年，该机构出台新的药事法，增加了再生医学产品的内容。之后，又创设了先锋认定体系，让监管机构和申办方能在审评过程中及时沟通，缩短等待时间。截止目前，已经有40多个产品获得先锋认定。其中，最新的抗流感药物Xofluza在提交之后仅4个月就获得了批文。
在国际合作和培训上，PMDA积极和美国FDA、世界卫生组织（WHO）等机构举办相关的培训班。去年12月，该机构派代表到中国，与中国的药品监管人员进行了交流。今年4月在日本两国的监管人员再一次开展了面对面的交流。近藤达也博士表示，期待两国的相关机构今后能进一步加强相关合作。
第二位主旨演讲嘉宾是赛诺菲全球研发负责人刘勇军博士，他的演讲题目是：“免疫肿瘤/基因治疗的创新的进展”。
刘勇军博士首先展示了免疫攻击肿瘤的六部曲，肿瘤免疫治疗是当今最热的研发热点之一。刘勇军博士介绍，肿瘤免疫学是最让人激动的发展领域之一，也是挑战巨大的领域。很多药企对此十分关注，投入几十亿美元在该领域进行研发，开展了数以百计的研究。
刘勇军博士以流感为例，说明人的免疫系统如何发挥作用，激活T细胞，启动免疫应答，对抗病原体的。那么免疫治疗的时候，启动免疫系统，产生积极的反馈回路，了解相关的各种因素，包括免疫抑制途径都非常重要。PD-1/PD-L1抑制剂就是通过调动人的自身免疫，激活T细胞，维持较长时间的免疫应答，以起到治疗癌症的作用。
不过，这个步骤是有代价的。长时间的免疫应答会导致自身免疫的副作用，需要进行管理，以免对身体造成不可逆转的损害。这些都是相关药物研发时需要考虑的因素。
刘勇军博士介绍了20年前由赛诺菲法国实验室发现的浆细胞树突状细胞。赛诺菲就此开展试验，在肿瘤环境下启动这种细胞，用于治疗转移性黑色素瘤。研究取得了很好的结果。
最后，他向大家展示了目前发现的多个免疫检查点，包括PD-1、CTLA-4、CD28、CD137（4-1BB）和OX40（CD134）等。
开幕式的最后一个环节
特别讨论专场
讨论由缔脉生物医药科技（上海）有限公司董事长兼首席执行官谭凌实博士主持，参加讨论的嘉宾有：日本PMDA国际项目办公室主任佐藤淳子博士、美国FDA全球政策与战略办公室，全球运行办公室主任Leigh VERBOIS 博士、EMA国际事务及Portfolio Board负责人Agnes SAINT-RAYMOND 医学博士以及清华大学医学院教授、国投创新医药健康首席科学家何如意医学博士。
与会嘉宾围绕“监管科学以促进医药创新”这个主题讨论了以下几个问题：
如何思考监管科学？
监管科学是我们所有工作的基础，需要关注新兴的趋势，更好地应对新的挑战，……在监管领域必须要合作。
SAINT-RAYMOND
何如意
监管政策永远都是滞后于科学进步的，监管部门必须要向学术界和研究人员学习。
必须要倾听病人的声音，了解创新对病人的影响。
VERBOIS
现在有哪些监管的方式来加快研发速度并降低成本？
合作，有效的信息分享。
VERBOIS
何如意
使用真实数据和相关研究可以降低成本，但要注意不应该成为新的监管要求，增加研发的成本。……罕见病药物有相应的鼓励政策。
各国统一和协调监管指南可以降低成本。
佐藤淳子
从监管机构的角度，可以采取什么措施来降低新药的药价？
VERBOIS
思考创新的同时要重视仿制药。
用创新方式做临床试验，避免重复研究。
SAINT-RAYMOND
何如意
确认性研究是否可以用真实世界证据来完成其中一部分？
需要依据具体的药品讨论真实世界数据的作用。
佐藤淳子
中国的数据如何被其他国家的监管机构接受？
前提是符合GCP和伦理标准，并且能适用于，推演至欧洲患者。
SAINT-RAYMOND
佐藤淳子
PMDA认为中国的数据非常重要，我们接受外国数据。
我们和中国产业密切合作，帮助中国药监局建立起世界性的标准包括提升数据质量。
VERBOIS
何如意
NMPA发布过关于国外数据使用的指南，加入ICH后会遵从ICH的指南。
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